Investigación

Nuestra causa

Resumen divulgativo:

Marco Teórico: Tener un marcador específico de un determinado tipo de cáncer que sirva como diana terapéutica es la terapia más deseable.

En el caso del sarcoma de Ewing, este marcador específico aparece como consecuencia de una translocación cromosómica (EWS/FLI1), que solo está presente en las células cancerígenas y no en las sanas. En este proyecto proponemos evaluar la eficacia y seguridad de productos multifuncionales específicos para células de sarcoma de Ewing. Estos productos constan de un ARN cito-estático específico para un receptor de membrana y un ARN de interferencia (siRNA) dirigido contra la proteína de fusión EWS/FLI1.

Metodología: Inicialmente, determinaremos in vitro la eficiencia de internalización de las quimeras ARN en células de sarcoma de Ewing positivas para el receptor en cuestión.

Para medir su internalización se cuantificará por qRT-PCR los niveles de ARN internalizado. Para evaluar el silenciamiento mediado por la quimera, la expresión del gen afectado por el siRNA será cuantificado por qRT-PCR e immunoblot. Con las dos quimeras mejores se realizaran los estudios en vivo….

Qué consistirán en inyecciones intra-tumorales e intravenosas en tumores inducidos en ratones inmunodeprimidos a partir de líneas celulares representativas así como a partir de tumores provenientes de pacientes. Para mejorar la liberación y la eficacia de les quimeras se desarrollaran formulaciones con nanopartículas.

Resultados esperados: Se espera que las quimeras ARN ataquen a las células cancerígenas y que esto resulte de manera simultánea, en una disminución en la activitad del receptor y la liberación de los ARNs cito-tóxicos dentro de las células cancerígenas. Además de inhibir dos o más rutas de señalización que promueven y mantienen el crecimiento tumoral, las quimeras tienen la ventaja de atacar de manera selectiva a células cancerígenas sin afectar a las células normales. Esta aproximación muy probablemente abrirá nuevas vías para desarrollar tratamientos personalizados más eficaces y seguros para pacientes con sarcoma de Ewing. Además la nanotecnología propuesta puede tener un papel importante optimizando las propiedades bio-farmacéuticas del producto.

Este es un proyecto colaborativo en el que participan junto al Grupo de Investigación en Sarcomas del IDIBELL (Gestor y Coordinador del proyecto) investigadores de la Universidad de Iowa en el desarrollo de ARNs y del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona en la formulación de nanopartículas.

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